A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche oficializaram, nesta segunda-feira (24), o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque). A decisão, formalizada por meio de publicação no Diário Oficial da União, ocorreu após um pedido direto da fabricante, que não conseguiu atender aos requisitos regulatórios exigidos para a manutenção da autorização no território brasileiro.
O registro condicional, uma modalidade de autorização temporária, dependia da apresentação de dados complementares robustos sobre a eficácia e a segurança do tratamento. Após a análise técnica, o entendimento das autoridades reguladoras foi de que as informações fornecidas pela empresa até o momento não foram suficientes para sustentar a continuidade da comercialização do produto no país.
Impactos do cancelamento e segurança dos pacientes
Apesar do encerramento do registro, a Anvisa reforçou que a medida não exime a Roche de suas responsabilidades legais e éticas. A empresa permanece obrigada a manter o acompanhamento rigoroso dos pacientes que foram expostos ao medicamento durante os estudos clínicos e programas de acesso expandido.
Essa determinação abrange, de forma específica, as crianças brasileiras que receberam o tratamento entre dezembro de 2024 e julho de 2025. O monitoramento contínuo visa garantir a segurança desses indivíduos diante dos riscos potenciais associados à terapia gênica, que é indicada para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
Entenda o contexto da Distrofia Muscular de Duchenne
A DMD é uma doença genética rara e progressiva que compromete severamente a musculatura do paciente. A condição ocorre devido à incapacidade do organismo em produzir distrofina, uma proteína fundamental para a integridade e o funcionamento adequado das fibras musculares. Com o avanço da patologia, ocorre a perda progressiva de massa muscular e fraqueza generalizada.
O Elevidys foi inicialmente autorizado no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, para crianças de 4 a 7 anos que ainda possuíam capacidade de deambulação. No entanto, a trajetória do fármaco foi marcada por alertas de segurança, incluindo relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados nos Estados Unidos, o que levou a uma suspensão prévia de comercialização em julho de 2025.
Novas alternativas terapêuticas no mercado
Enquanto o cenário do Elevidys se encerra, o mercado brasileiro de terapias para doenças raras segue em evolução. Em agosto de 2026, a Anvisa aprovou o registro do medicamento Duvyzat (givinostate), também indicado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne. Estudos clínicos indicaram que este novo fármaco apresenta resultados promissores ao retardar a progressão da doença, oferecendo uma nova esperança para pacientes e familiares que buscam alternativas eficazes para o controle da condição.
